Атаксия Фридрейха — редкое нейродегенеративное заболевание (около 5000 больных в США). Расстройство обычно диагностируется в подростковом возрасте и проявляется прогрессирующим поражением спинного, головного мозга и периферических нервов.
«Атаксия Фридрейха — это изнурительное нервно-мышечное заболевание, которое постепенно лишает пациентов подвижности и независимости», — говорится в пресс-релизе.
Омавелоксон одобрен для применения у взрослых и подростков в возрасте 16 лет и старше.
Рекомендуемая доза омавелоксолона — 150 мг (3 капсулы) перорально один раз в день натощак.
Предыдущие исследования продемонстрировали, что передача сигналов ядерного фактора эритроидного происхождения 2 (Nrf2), сильно нарушена у пациентов с этим расстройством. Омавелоксолон является активатором белка Nrf2, защищающего от воспаления.
Омавелоксолон получил приоритетное рассмотрение и был признан орфанным лекарственным препаратом для лечения редкого генетического заболевания.
Одобрение FDA омавелоксолона было обосновано рандомизированным двойным слепым плацебо-контролируемым исследованием, включавшим 103 пациента с генетически подтвержденной атаксией Фридрейха и исходными баллами по модифицированной рейтинговой шкале атаксии Фридрейха (mFARS) от 20 до 80.
Лечение новым лекарственным средством привело к статистически значимым более низким показателям mFARS, что означает замедление прогрессирования, по сравнению с плацебо на 48-й неделе. Разница с поправкой на плацебо между двумя группами составила -2,41 балла (P = 0,0138).
Шкала mFARS — это клиническая оценка, которая измеряет прогрессирование заболевания, а именно глотание и речь, координацию движений верхних и нижних конечностей, устойчивость в вертикальном положении.
Пациенты, которые продолжали лечение омавелоксолоном в рамках открытого продолжения лечения на срок до 3 лет, показали лучшие результаты по mFARS по сравнению с соответствующей группой нелеченных пациентов с естественным течением болезни.
Наиболее распространенными побочными эффектами, наблюдаемыми при лечении, являются повышение уровня активности ферментов печени (аланинаминотрансферазы и аспартатаминотрансферазы), головная боль, тошнота, боль в животе, утомляемость, диарея и скелетно-мышечная боль.
Источник
